L’FDA Advisory Panel ha raccomandato l’approvazione di Revlimid nel trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente nei pazienti con sindromi mielodisplastiche e sindrome 5q
L’ODAC, l’Advisory Panel per i farmaci oncologici, dell’FDA ha raccomandato l’approvazione di Revlimid ( Lenalidomide ) nel trattamento dei pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a rischio, basso-intermedio, di sindromi mielodisplastiche ( MSD ) associate ad un’anormalità cromosomica ( delezione sul cromosoma 5q ).
La raccomandazione dell’ODAC si è basata sui risultati di uno studio clinico di fase II, che ha valutato la Lenalidomide nei pazienti con sindromi mielodisplastiche e delezione sul cromosoma 5q.
I dati hanno mostrato che:
- circa due terzi dei pazienti ha ottenuto la risoluzione dell’anemia cronica refrattaria, diventando indipendente dalla trasfusione;
- la risposta era associata a remissione sia a livello citogenetico che del midollo osseo;
- i livelli di emoglobina nei pazienti responder sono aumentati a valori superiori a 5 g/dL.
Il principale effetto indesiderato che ha indotto a ridurre il dosaggio è stata l’insorgenza di citopenie.
Anomalie cromosomiche sono state riscontrate in più della metà dei pazienti con sindrome mielodisplastica.
Le più comuni anomalie citogenetiche nelle sindromi mielodisplastiche sono rappresentate dalle delezioni nel braccio lungo dei cromosomi 5, 7 e 20.
Una delezione a livello del cromosoma 5 è presente nel 20-30% dei pazienti con sindromi mielodisplastiche.
Un’altra comune anomalia è una doppia copia del cromosoma 8.
Celgene sta valutando Revlimid in un ampio range di malattie oncologiche ed ematologiche, tra cui: mieloma, sindromi mielodisplastiche, leucemia linfocitica cronica, tumori solidi. ( Xagena2005 )
Fonte: Celgene, 2005
Emo2005 Farma2005